Medicijnen uit medeleven

Patiënten met de ziekte van Pompe hebben weinig tijd van leven. Daarom zouden ze gebruik moeten kunnen maken van een nog experimenteel medicijn....

Stel: u hebt een kind of partner met een dodelijke ziekte. De eerste proeven met een experimenteel geneesmiddel voor die aandoening zijn gunstig verlopen, maar verder onderzoek en de registratieprocedure vergen nog zoveel tijd dat de officiële verstrekking van het 'wondermiddel' nog zeker twee jaar op zich zal laten wachten. In die tijd gaat uw kind of echtgenoot in ieder geval hard achteruit en misschien wel dood. En dat in de wetenschap dat een mogelijk effectief middel binnen handbereik is.

De Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) voorziet een dergelijk horror-scenario voor patiënten met de ziekte van Pompe. Die hebben een genetisch defect waardoor ze een belangrijk enzym, alfa-glucosidase, niet of onvoldoende aanmaken. Hun spieren laten het daardoor afweten, waardoor ze als jong-volwassene, kind of zelfs al in hun babytijd overlijden. Overigens treft niet iedereen dit lot: sommige patiënten worden er, met allerlei beperkingen, betrekkelijk oud mee.

De ziekte staat de laatste jaren in de belangstelling. Vooral door de succesvolle toediening in het AZR/Sophia Kinderziekenhuis in Rotterdam van het betrokken enzym, dat het bedrijf Pharming won uit konijnenmelk. Daarna wekte het faillissement van het Leidse biofarmaceutisch bedrijf beroering.

Zou door dit bankroet de verstrekking van het alfa-glucosidase niet in het gedrang komen, was de vraag. De patiënten die het middel tijdens de proef kregen, hadden de toezegging op zak dat ze ook na afloop van de proef het middel konden blijven gebruiken. Inmiddels heeft Genzyme die toezegging overgenomen. Dit Amerikaanse bedrijf en voormalige partner van Pharming heeft inmiddels de konijnen onder zijn hoede. Bovendien werkt Genzyme aan een andere productiewijze, via hamstercellen.

Volgens dr. Marcel Kenter, algemeen secretaris van het CCMO, de overkoepelende organisatie van medisch-ethische commissies, wordt een dergelijke toezegging vaker in het onderzoeksprotocol opgenomen. Dit om te voorkomen dat de patiënten na een succesvolle proef alsnog het medicijn wordt ontzegd.

De VSN wil echter meer. Zij wil niet langer wachten op het verdere (fase-3)onderzoek, de verwerking van de resutaten, en vervolgens de registratie. De verwachting van woordvoerder drs. Erik van Uden is dat dat proces nog twee jaar kan duren. Al die tijd verbijten de patiënten zich die niet in het onderzoek zijn opgenomen.

Bij de Amerikaanse (FDA) en Europese toezichthoudende instanties gaat de VSN bepleiten het middel nu al te verstrekken aan alle patiënten die onvoldoende tijd van leven hebben. In Europa en de VS samen zijn dat er enkele tientallen per jaar, verwacht hij. 'Let wel, alfa-glucosidase is al bij mensen beproefd. Die gaan niet verder achteruit en soms zelfs zo ver vooruit dat ze uit hun rolstoel kunnen opstaan. Het is immoreel om het medicijn te onthouden aan patiënten van wie het leven gevaar loopt.'

Dr. Ans van der Ploeg, Pompe-onderzoekster in het AZR/Sophia Kinderziekenhuis, begrijpt de zorg van de patiënten. Die kunnen niet wachten, beaamt ze. Welke van hen in aanmerking zouden moeten komen voor het medicijn verdient volgens haar een bezonnen afweging.

Het idee van de VSN is niet nieuw. De Amerikaanse aids-lobby wist bij het aanzwellen van de aids-epidemie een dergelijke noodverstrekking af te dwingen voor de eerste aids-remmers, die nog niet officieel op de markt waren: zogeheten compassionate use. Inmiddels is dat in de VS een bekend fenomeen.

Ook in Nederland werd toentertijd die mogelijkheid geboden. Gedurende de Europese registratieperiode, een procedure die ongever drie maanden vergt, schiep het College voor zorgverzekeringen (CVZ) op verzoek van het ministerie van Volksgezondheid ter overbrugging een subsidieregeling. Dat is ongebruikelijk, doorgaans draait de fabrikant op voor de kosten. De CVZ piekert er voorlopig niet over om de financiering van de verstrekking van alfa-glucosidase (naar schatting enige tonnen per patiënt per jaar) op zich te nemen. Alleen geregistreerde medicijnen komen daarvoor in aanmerking, aldus een woordvoerder.

De VSN overlegt inmiddels, samen met patiëntenverenigingen uit andere landen, met Genzyme over compassionate use voor alfa-glucosidase. Het bedrijf zal zich flinke inspanningen moeten getroosten. Niet alleen zijn de productiekosten erg hoog; bovendien neemt het bedrijf in zo'n geval de verplichting op zich de betrokken patiënten op de voet te volgen.

Verder moet in Nederland ook de hoofdinspecteur voor de Gezondheidszorg toestemming geven. Die kijkt volgens een woordvoerder naar het belang voor de patiënt. Bovendien moet de behandelend arts een verklaring tekenen dat hij de verantwoorlijkheid draagt voor de toediening van het experimentele medicijn.

Meer over