'Anouks leven ligt in handen van een bedrijf'

Zonder konijnenmelk was Anouk nooit vier jaar geworden. Beneden hangen de verjaardagskaarten nog in de kamer, boven ligt de kleuter op wat haar vader Dennis Groenendijk 'onze eigen intensive care' noemt....

Een experimenteel medicijn bracht hoop in het gezin. Een wekelijks infuus met melk van genetisch gemanipuleerde konijnen veranderde Anouk van een doodzieke baby in een weliswaar lichamelijk gehandicapt, maar vrolijk kind. Maar de melk raakt op en de conditie van Anouk gaat achteruit. In de koelkast van het ziekenhuis ligt nog voorraad voor één keer. 'Het leven van ons kind ligt in de handen van een bedrijf', zegt Daniëlle Vink, de moeder van Anouk. 'Dat geeft een machteloos gevoel.'

Voor de vijf Pompe-patiënten die meedoen aan een proef in het Rotterdamse Erasmus MC is de toekomst plotseling onzeker geworden. Drie kleuters, een puber en een volwassene die al drie jaar goed reageren op melk met alfa-glucosidase, het enzym dat zij zelf niet of nauwelijks aanmaken. Producent Genzyme beloofde dat ze het medicijn zouden krijgen totdat een alternatief beschikbaar zou zijn.

Maar in mei bleek plotseling de voorraad op. De flesjes melk waren tijdens het ontdooien gebarsten; pas in augustus zou opnieuw worden geleverd. Robert van Putten (36) en zijn 14-jarige mede patiënt stelden hun dosis melk beschikbaar voor de kinderen. Hun lichaam maakt nog wat enzym aan, waardoor de aftakeling trager verloopt. Voor de kleuters zou een week overslaan een achteruitgang betekenen.

Die opoffering bleek niet voldoende: de kinderen krijgen al weken slechts een halve dosering. De gevolgen zijn merkbaar. Anouk moet meer worden beademd en is vermoeider.

Van Putten kreeg een maandlang geen infuus. Twee weken geleden kwam voor hem plotseling het door Genzyme ontwikkelde alternatieve medicijn CHO beschikbaar. Dat zou volgens de producent beter werken dan de konijnenmelk.

Of dat echt zo is, blijft onduidelijk. De uitslag van het enige onderzoek is volgens het Erasmus MC op zijn minst discutabel. De artsen hebben om meer testresultaten gevraagd, maar die nooit ontvangen.

De patiënten eisen duidelijkheid: het bewijs dat CHO net zo goed is als konijnenmelk, de garantie dat in dat geval voldoende CHO beschikbaar is en de zekerheid dat de productie van konijnenmelk blijft doorgaan voor het geval CHO niet aanslaat.

Hélène van Putten, de vrouw van Robert, heeft Genzyme brieven, faxen en e-mails gestuurd. Twee weken geleden schreef ze mede namens de ouders van de andere patiënten een emotionele brief: 'Wij hopen dat u in kunt zien dat u met het leven van concrete mensen bezig bent.' Ze kreeg geen reactie.

Woensdag volgde spoedoverleg in het ziekenhuis. Genzyme was uitgenodigd maar kwam niet opdagen. Vrijdagmorgen ging een sommatie naar het bedrijf uit. Als het niet binnen twee werkdagen duidelijkheid zou verschaffen, zouden ziekenhuis en ouders een kortgeding aanspannen.

Vrijdagmiddag kwam bij de Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) een fax van Genzyme binnen. Op 5 augustus wordt weer melk geleverd. Doel is de productie tot voorjaar 2003 te continueren. 'Tenzij er iets gebeurt dat buiten onze controle ligt.' Daarna wordt gewerkt aan een 'overzetting op CHO'.

Voor het ziekenhuis is het kort geding daarmee voorlopig van de baan. Patiënten en ouders zijn vertwijfeld. De fax neemt hun onzekerheid niet weg, maar schort die slechts op. Wat als er iets misgaat op de konijnenboerderij, vraagt Groenendijk zich af. En wat als CHO bij Robert Van Putten niet aanslaat. Dan zal ook hij weer van de beperkte voorraad melk gebruik moeten maken. Hij zegt: 'Als ik daarmee akkoord ga, heb ik het gevoel dat ik het doodvonnis van mijn kind teken.'

Voor Van Putten is nog vijf weken CHO in voorraad. Hij was aan het oefenen met zelfstandig ademen. Of die progressie met het nieuwe medicijn doorzet, moet blijken. 'Er is ons hoop geboden. Bij de producent gaat het om geld, bij ons om de toekomst.'

Groenendijk: 'We houden er rekening mee dat een longontsteking Anouk fataal kan worden. Maar het idee dat we ons kind kunnen verliezen omdat de fabrikant geen medicijn meer wil leveren, is onacceptabel. Dat mag het bedrijf haar zelf komen vertellen. Dat kan ik niet opbrengen.'

Meer over